Novedoso tratamiento contra el cáncer raro en los niños
Un tratamiento novedoso que utiliza células inmunitarias sobrealimentadas parece funcionar contra tumores en niños con un tipo raro de cáncer, informaron investigadores el miércoles.
Nueve de los 27 niños del estudio italiano no tenían signos de cáncer seis semanas después del tratamiento, aunque dos recayeron más tarde y murieron.
El tratamiento, llamado terapia de células CAR-T, ya se usa para ayudar al sistema inmunitario a combatir la leucemia y otros tipos de cáncer en la sangre. Esta es la primera vez que los investigadores logran resultados tan alentadores en tumores sólidos, dijeron expertos en el campo, y aumenta la esperanza de que pueda usarse contra otros tipos de cáncer.
Es demasiado pronto para llamarlo una cura para el neuroblastoma, un cáncer del tejido nervioso que a menudo comienza en la infancia en las glándulas suprarrenales cerca de los riñones en el abdomen.
El tratamiento estándar puede ser intenso e incluir quimioterapia, cirugía y radiación, según la etapa del cáncer y otros factores. Los niños del estudio tenían cánceres que habían regresado o que eran particularmente difíciles de tratar.
Once niños estaban vivos cuando terminó el estudio de tres años, incluidos algunos que solo respondieron parcialmente al tratamiento y recibieron dosis repetidas de las células modificadas.
“Todos esos niños estaban destinados a morir sin esa terapia”, dijo el Dr. Carl June de la Universidad de Pensilvania, un pionero de la terapia CAR-T que no participó en la nueva investigación.
“Nunca antes nadie había tenido pacientes que respondieran así, así que no sabemos cómo será dentro de una década”, dijo June. «Sin duda, ahora habrá más ensayos basados en estos emocionantes resultados».
La terapia con células CAR-T aprovecha el sistema inmunitario para crear «medicamentos vivos» capaces de buscar y destruir tumores. Las células T de la sangre del paciente se recolectan y fortalecen en el laboratorio, luego se devuelven al paciente a través de una vía intravenosa donde continúan multiplicándose.
Seis terapias con células CAR-T han sido aprobadas por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para el cáncer de la sangre. Algunos de los primeros pacientes se han curado .
Pero el éxito en tumores sólidos ha sido difícil de alcanzar. El último estudio fue realizado por investigadores del hospital pediátrico Bambino Gesu del Vaticano en Roma.
«Parecen haber encontrado una combinación única» para lograr que las células modificadas se multipliquen inicialmente y luego duren mucho tiempo para continuar con su trabajo contra el cáncer, dijo el Dr. Robbie Majzner de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford, quien no participó en el estudio. nuevo estudio
El coautor del estudio, el Dr. Franco Locatelli, dijo que también agregaron un interruptor de seguridad para eliminar las células si un paciente tenía una reacción grave. Cuando un paciente tenía problemas, activaban el interruptor de seguridad y demostraban que funcionaba, aunque luego determinaron que el problema del paciente se debía a una hemorragia cerebral no relacionada con las células CAR-T.
Muchos de los niños tuvieron un efecto secundario que es común con la terapia CAR-T: una reacción inmunológica exagerada llamada «síndrome de liberación de citoquinas». Puede ser grave, pero fue leve en la mayoría, informaron los investigadores.
Llegaron a la conclusión de que la terapia CAR-T era «factible y segura en el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo».
