La terapia génica de $3.5 millones para la hemofilia obtiene la aprobación de la FDA
Los reguladores de salud de EE. UU. aprobaron el martes la primera terapia génica para la hemofilia, un tratamiento único de $3,5 millones para el trastorno de la coagulación de la sangre.
La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó Hemgenix, un tratamiento intravenoso para adultos con hemofilia B, la forma menos común del trastorno genético que afecta principalmente a los hombres. Actualmente, los pacientes reciben frecuentes y costosas vías intravenosas de una proteína que ayuda a la coagulación de la sangre y previene el sangrado.
El fabricante de medicamentos CSL Behring anunció el precio de 3,5 millones de dólares poco después de la aprobación de la FDA, diciendo que su medicamento reduciría en última instancia los costos de atención médica porque los pacientes tendrían menos incidentes de sangrado y necesitarían menos tratamientos de coagulación. El precio pareció superar el de varias otras terapias génicas con un precio superior a los 2 millones de dólares.
Como la mayoría de los medicamentos en los EE. UU., la mayor parte del costo del nuevo tratamiento será pagado por las aseguradoras, no por los pacientes, incluidos los planes privados y los programas gubernamentales.
Después de décadas de investigación, las terapias génicas han comenzado a remodelar el tratamiento del cáncer y las enfermedades raras hereditarias con medicamentos que pueden modificar o corregir mutaciones incrustadas en el código genético de las personas. Hemgenix es el primer tratamiento de este tipo para la hemofilia y varios otros fabricantes de medicamentos están trabajando en terapias génicas para la forma más común del trastorno, la hemofilia A.
“La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras”, dijo el Dr. Peter Marks de la FDA.
La agencia no especificó cuánto tiempo funciona el tratamiento. Pero CSL Behring dijo que los pacientes deberían beneficiarse, en términos de reducción del sangrado y aumento de la coagulación, durante años.
La hemofilia casi siempre afecta a los hombres y es causada por mutaciones en el gen de una proteína necesaria para la coagulación de la sangre. Los pequeños cortes o moretones pueden poner en peligro la vida y muchas personas necesitan tratamientos una o más veces por semana para prevenir hemorragias graves. Si no se trata, la condición puede causar sangrado que se filtra en las articulaciones y los órganos internos, incluido el cerebro.
Hemgenix entrega un gen funcional para la proteína de coagulación al hígado, donde se produce.
La hemofilia B afecta aproximadamente a 1 de cada 40 000 personas y representa aproximadamente el 15 % de las personas con la enfermedad, según la FDA.
La FDA dijo que otorgó la aprobación en base a dos estudios pequeños, incluido uno que mostró que quienes tomaban el medicamento tenían niveles elevados de proteína de coagulación, una necesidad reducida de tratamiento estándar y una reducción del 54% en los problemas de sangrado.
A principios de este año, los reguladores europeos aprobaron una terapia génica similar para la hemofilia A. Ese fármaco, del fabricante de medicamentos BioMarin, aún está bajo revisión en la FDA.
