Medicamento para una forma rara de la enfermedad de Lou Gehrig aprobado por la FDA
Los reguladores de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobaron el martes un medicamento único en su tipo para una forma rara de la enfermedad de Lou Gehrig, aunque requieren más investigación para confirmar que realmente ayuda a los pacientes.
La FDA aprobó el fármaco inyectable de Biogen para pacientes con una rara mutación genética que se estima que afecta a menos de 500 personas en los EE. UU. Es el primer fármaco para una forma hereditaria de ELA o esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad mortal que destruye las células nerviosas necesarias para funciones básicas funciones como caminar, hablar y tragar.
La aprobación se produjo a través de la vía acelerada de la FDA, que permite el lanzamiento de medicamentos en función de los primeros resultados prometedores, antes de que se confirme que benefician a los pacientes. Ese atajo ha sido objeto de un escrutinio cada vez mayor por parte de los organismos de control del gobierno y los investigadores del Congreso .
La FDA requiere que Biogen continúe estudiando el medicamento en un ensayo de personas que portan la mutación genética pero que aún no tienen síntomas de ELA.
Los pacientes de ELA esperan que la decisión pueda sentar las bases para aprobaciones más rápidas para combatir la enfermedad, que afecta a entre 16 000 y 32 000 personas en los EE. UU. La FDA ha utilizado durante mucho tiempo la aprobación acelerada para acelerar la disponibilidad de medicamentos para el cáncer y otras enfermedades mortales.
El fármaco, tofersen, está diseñado para bloquear los mensajeros genéticos que producen una forma tóxica de proteína que se cree que provoca la enfermedad en aproximadamente el 2% de los pacientes con ELA. Biogen, con sede en Cambridge, Massachusetts, lo venderá bajo la marca Qalsody. Los pacientes reciben tres inyecciones espinales iniciales del medicamento durante un período de dos semanas, seguidas de una dosis mensual. Los efectos secundarios más comunes relacionados con el medicamento fueron dolor, fatiga y aumento del líquido cefalorraquídeo.
El estudio de 100 personas de Biogen no logró demostrar que el fármaco retrasara significativamente la enfermedad en comparación con un tratamiento ficticio. Los pacientes fueron seguidos durante más de seis meses utilizando una escala que mide la disminución de los movimientos básicos, como escribir, caminar y subir escaleras.
Pero los que recibieron tofersen mostraron cambios significativos en los niveles de la proteína tóxica y un segundo químico neurológico que se considera un indicador clave de la progresión de la enfermedad.
“Es razonablemente probable que los hallazgos predigan un beneficio clínico en los pacientes”, dijo la FDA en un comunicado anunciando la aprobación.
El mes pasado, un panel externo de asesores de la FDA votó por unanimidad que esos cambios justificaban otorgar una aprobación condicional mientras se recopilan más datos para confirmar el beneficio del medicamento. El mismo panel dijo que los datos actuales de Biogen, incluido el estudio fallido del paciente, no eran lo suficientemente sólidos como para justificar una aprobación total.
Los reguladores de la FDA tienen la autoridad para obtener la aprobación acelerada de los medicamentos que no cumplen con la promesa esperada, aunque hasta hace poco , rara vez usaban ese poder. En los últimos años, la FDA ha intensificado sus esfuerzos para forzar el retiro del mercado de medicamentos no probados, en medio de críticas de que demasiados medicamentos costosos e ineficaces permanecen disponibles durante años.
Al mismo tiempo, la FDA ha demostrado una mayor «flexibilidad regulatoria» en la aprobación de medicamentos para enfermedades neurológicas raras y debilitantes, incluidas la enfermedad de Alzheimer y la ELA .
En septiembre, la FDA otorgó la aprobación total a otro medicamento para la ELA en base a un pequeño estudio de etapa intermedia en el que los pacientes parecían progresar más lentamente y sobrevivir varios meses más. Normalmente, la FDA requiere dos estudios grandes o un estudio que sugiera una mejora «muy persuasiva» en la supervivencia.
Algunas aseguradoras tienen acceso limitado al nuevo medicamento , Relyvrio, citando su beneficio incierto y su costo de $158,000 por año.
Biogen no anunció el precio de su medicamento el martes, pero dijo que será “comparable a otros tratamientos para la ELA lanzados recientemente”.
La Asociación ALS y otros grupos de pacientes aplaudieron la aprobación.
“Esta es la segunda vez en menos de un año que nuestra comunidad celebra la aprobación de un nuevo medicamento para tratar la ELA y tenemos una gran esperanza para el futuro”, dijo Calaneet Balas, presidente y director ejecutivo del grupo.
Desde la aprobación de Relyvrio el año pasado, los pacientes y defensores de la ELA han seguido presionando a la FDA para que considere más tratamientos para la enfermedad. Eso incluye un tratamiento experimental con células madre del pequeño fabricante de medicamentos Brainstorm Cell Therapeutics.
En un movimiento inusual, la FDA acordó recientemente realizar una reunión pública sobre el tratamiento, a pesar de que anteriormente se negó a considerar la solicitud de la compañía, citando resultados fallidos de su estudio principal.
La FDA ahora ha aprobado cuatro medicamentos para la ELA, de los cuales solo uno ha demostrado prolongar la vida. La enfermedad destruye gradualmente las conexiones nerviosas necesarias para los movimientos básicos y, finalmente, para la respiración. No existe cura y la mayoría de las personas mueren dentro de los tres a cinco años posteriores al diagnóstico.
