Los asesores de la FDA votan en contra del tratamiento experimental para la ELA impulsado por los pacientes
Los asesores federales de salud votaron abrumadoramente en contra de un tratamiento experimental para la enfermedad de Lou Gehrig en una reunión del miércoles impulsada por años de esfuerzos de pacientes que buscaban acceso a la terapia no probada.
El panel de expertos de la Administración de Alimentos y Medicamentos votó 17-1 que el tratamiento basado en células madre del fabricante de medicamentos Brainstorm no ha demostrado ser efectivo para pacientes con la enfermedad mortal de desgaste muscular conocida como ELA o esclerosis lateral amiotrófica. Un miembro del panel se abstuvo de votar.
Si bien la FDA no está obligada por la votación, se alinea en gran medida con la revisión sorprendentemente negativa de la agencia publicada a principios de esta semana, en la que los científicos del personal describieron la solicitud de Brainstorm como «científicamente incompleta» y «extremadamente deficiente».
«Crear falsas esperanzas puede considerarse un daño moral y el uso de magia estadística o manipulación para proporcionar falsas esperanzas es problemático», dijo Lisa Lee, experta en bioética e integridad de la investigación de Virginia Tech, quien votó en contra del tratamiento. El único voto positivo provino de un miembro del panel que representa a los pacientes.
La reunión pública del miércoles fue esencialmente un intento arriesgado por parte de Brainstorm y la comunidad de ELA de influir en el pensamiento de la FDA sobre el tratamiento, denominado NurOwn.
El único estudio de Brainstorm con 200 pacientes no logró demostrar que NurOwn prolongara la vida, retardara la enfermedad o mejorara la movilidad del paciente. Pero la FDA acordó convocar al panel de asesores externos después de que pacientes y defensores de la ELA presentaran una petición de 30.000 firmas solicitando una reunión pública.
El año pasado, la FDA aprobó dos nuevos medicamentos para la ELA, después de una sequía de casi 20 años de nuevas opciones. Las aprobaciones se produjeron tras una intensa presión por parte de grupos de defensa.
Los líderes de la FDA han enfatizado recientemente un nuevo nivel de “flexibilidad regulatoria” al revisar tratamientos experimentales para afecciones fatales y difíciles de tratar, incluidas la ELA, el Alzheimer y la distrofia muscular .
Pero la agencia no parece dispuesta a pasar por alto los resultados fallidos del estudio y la información faltante en la presentación de Brainstorm, incluidos detalles clave sobre la fabricación y el control de calidad necesarios para establecer la seguridad del producto.
“Realmente es una enfermedad que necesita un tratamiento seguro y eficaz y existen muchas otras perspectivas que debemos fomentar. Aprobar uno como este obstaculizaría eso”, dijo el Dr. Kenneth Fischbeck de los Institutos Nacionales de Salud.
La ELA destruye las células nerviosas del cerebro y la médula espinal necesarias para caminar, hablar, tragar y, eventualmente, respirar. La mayoría de las personas mueren entre tres y cinco años después de los primeros síntomas.
Más de una docena de personas hablaron durante una sesión de comentarios públicos el miércoles, incluidos pacientes de ELA, sus familiares y médicos que imploraron a la FDA que concediera la aprobación. Varios oradores presentaron videos de antes y después que mostraban a los pacientes que participaron en el estudio de Brainstorm caminando, subiendo escaleras y realizando otras tareas que atribuyeron a NurOwn.
«Cuando Matt toma Nurown, le ayuda; cuando no lo toma, empeora», dijo Mitze Klingenberg, hablando en nombre de su hijo, Matt Klingenberg, a quien le diagnosticaron ELA en 2018.
Se espera que la FDA emita una decisión sobre la terapia antes del 8 de diciembre.
El precio de las acciones de Brainstorm Cell Therapeutics, con sede en Israel, ha perdido más del 90% de su valor durante el último año, cayendo a 39 centavos por acción antes de detenerse antes de la reunión de la FDA del miércoles.
