El fármaco frena el Alzheimer, pero ¿puede marcar una diferencia real?
Un fármaco experimental para el Alzheimer ralentizó modestamente el inevitable empeoramiento de la enfermedad cerebral, pero los nuevos datos ansiosamente esperados no dejan claro cuánta diferencia podría marcar en la vida de las personas.
El fabricante de medicamentos japonés Eisai y su socio estadounidense Biogen habían anunciado a principios de este otoño que el fármaco lecanemab parecía funcionar, un punto brillante muy necesario después de repetidas decepciones en la búsqueda de mejores tratamientos para la enfermedad incurable.
El martes por la noche, las empresas proporcionaron los resultados completos del estudio de casi 1800 personas en las primeras etapas de la enfermedad mental. Los datos se presentaron en una reunión sobre Alzheimer en San Francisco y se publicaron en The New England Journal of Medicine.
Lecanemab retrasó el empeoramiento de los pacientes en unos cinco meses durante el transcurso del estudio de 18 meses, dijo a The Associated Press el Dr. Michael Irizarry de Eisai. Además, los receptores de lecanemab tenían un 31 % menos de probabilidades de avanzar a la siguiente etapa de la enfermedad durante el estudio.
“Eso se traduce en más tiempo en las primeras etapas” cuando las personas funcionan mejor, dijo Irizarry.
Cada dos semanas, los participantes del estudio recibieron lecanemab intravenoso o una infusión ficticia. Los investigadores los rastrearon utilizando una escala de 18 puntos que mide la capacidad cognitiva y funcional.
El hallazgo clave del estudio: los que recibieron lecanemab disminuyeron más lentamente, una diferencia de no más de medio punto en esa escala durante los 18 meses, concluyó el equipo de investigación dirigido por el Dr. Christopher van Dyck de la Universidad de Yale.
Los médicos están divididos sobre la diferencia que eso puede hacer para los pacientes y sus familias, especialmente porque el medicamento conlleva algunos riesgos de seguridad potenciales preocupantes, incluida la inflamación del cerebro.
«Es poco probable que los pacientes individuales noten la pequeña diferencia reportada en este ensayo», dijo el Dr. Madhav Thambisetty del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento, quien señaló que no hablaba en nombre de la agencia gubernamental.
Dijo que muchos investigadores creen que una mejora significativa requeriría al menos una diferencia de un punto completo en esa escala de 18 puntos.
Pero el Dr. Ron Petersen, un experto en Alzheimer de la Clínica Mayo, dijo que el efecto del fármaco era «modesto, pero creo que es clínicamente significativo», porque incluso un retraso de unos pocos meses en la progresión podría darle a alguien un poco más de tiempo cuando Estás funcionando de forma independiente.
El ensayo es importante porque muestra que un fármaco que ataca una proteína pegajosa llamada amiloide, considerada una de las varias culpables del Alzheimer, puede retrasar la progresión de la enfermedad, dijo María Carrillo, directora científica de la Asociación de Alzheimer.
“Todos entendemos que esto no es una cura y todos estamos tratando de comprender realmente lo que significa retrasar el Alzheimer, porque es la primera vez”, dijo Carrillo.
Pero cualquier retraso en el deterioro cognitivo temprano podría ser significativo para «cuánto tiempo tenemos con nuestros seres queridos en una etapa de la enfermedad en la que aún podemos disfrutar de la familia y las salidas, las vacaciones, las listas de deseos», dijo.
Los medicamentos dirigidos a amiloide pueden causar efectos secundarios que incluyen hinchazón y sangrado en el cerebro, y el lecanemab también lo hizo. Se observó un tipo de esta hinchazón en aproximadamente el 13% de los receptores. Eisai dijo que la mayoría eran leves o asintomáticos.
Además, se informaron públicamente dos muertes entre usuarios de lecanemab que también estaban tomando medicamentos anticoagulantes para otros problemas de salud. Eisai dijo el martes que las muertes no pueden atribuirse al medicamento contra el Alzheimer.
Pero Petersen, de Mayo, dijo que si se aprueba el uso de lecanemab en EE. UU., evitaría prescribirlo a personas que toman anticoagulantes, al menos inicialmente.
Y Thambisetty dijo que los informes de muerte generan preocupación sobre cómo se puede tolerar el medicamento fuera de los estudios de investigación «donde es probable que los pacientes estén más enfermos y tengan muchas otras afecciones médicas».
La Administración de Drogas y Alimentos está considerando aprobar lecanemab bajo su programa de vía rápida, y se espera una decisión a principios de enero. De aprobarse, sería el segundo fármaco antiamiloide del mercado.
Casi todos los tratamientos disponibles para los 6 millones de estadounidenses con Alzheimer, y millones más en todo el mundo con la forma más común de demencia, solo alivian los síntomas temporalmente. Los científicos aún no saben exactamente cómo se forma la enfermedad de Alzheimer, pero una teoría es que la acumulación de amiloide pegajoso juega un papel clave, aunque un fármaco tras otro que se dirige a ella ha fallado.
En un movimiento polémico el año pasado, la FDA aprobó el primer fármaco dirigido a amiloide , Aduhelm de Biogen, a pesar de la falta de evidencia de mejores resultados para los pacientes. Las aseguradoras y muchos médicos han dudado en recetar el costoso medicamento , otra razón por la que los expertos han esperado ansiosamente noticias sobre qué tan bien podría funcionar el nuevo lecanemab.
Si la FDA aprueba lecanemab, los pacientes y sus familias necesitarán una voz para decidir si vale la pena la molestia de las infusiones intravenosas y el riesgo de efectos secundarios por la posibilidad de al menos algún retraso en la progresión, dijo Petersen.
“No creo que vayamos a detener la enfermedad en su camino” con solo medicamentos dirigidos contra el amiloide, agregó, y dijo que se necesitará una combinación de medicamentos que se dirijan a los culpables adicionales del Alzheimer.
Los investigadores se están preparando para probar lecanemab con otros medicamentos experimentales y cómo funciona en personas de alto riesgo antes de que muestren los primeros signos de problemas de memoria.
